β-地中海贫血是一种与铁过量(铁超载)有关的血液疾病。铁超载患者通常患有心脏病、白细胞和红细胞计数低、糖尿病、肝病和生殖问题等疾病。减少人体器官中的铁含量可能会降低患上这些严重疾病的几率。
目前,我们正在研发治疗非输血依赖型 β-地中海贫血引起的铁超载的潜在疗法。
本临床试验将使用一种研究性药物产品,其安全性和有效性尚未得到监管机构的全面评估。
临床研究对于研究潜在治疗方法至关重要,没有参与者就不可能进行临床研究。参与这项临床研究的每个人都在提高我们对非输血依赖型 β-地中海贫血的认识方面发挥着重要作用,这可能会在未来帮助到患有该疾病的其他人。