Si sta prendendo
cura di persone
con beta-talassemia
non trasfusione-dipendente?
Consideri lo studio clinico FERVENT-1
Date le limitate opzioni di trattamento per i pazienti con sovraccarico di ferro dovuto a beta-talassemia non trasfusione-dipendente (NTDT), lo studio di ricerca clinica FERVENT-1 sta attualmente esaminando nuovi potenziali trattamenti. Consideri lo studio di ricerca clinica FERVENT-1 un’opportunità per i Suoi pazienti con sovraccarico di ferro dovuto a NTDT di accedere ai trattamenti emergenti.
FERVENT-1 è uno studio clinico di fase 2 per adulti con sovraccarico di ferro dovuto a NTDT. Questo studio sta valutando l’effetto del trattamento sperimentale sulla concentrazione di ferro nel fegato e la sicurezza e la tollerabilità di almeno 2 diverse dosi di trattamento sperimentale rispetto al placebo.
FERVENT-1 durerà circa 78 settimane (circa 1,5 anni). Nel corso dello studio, il trattamento in studio verrà somministrato sotto forma di una iniezione sottocutanea. Si tratta di un anticorpo monoclonale che si lega alla serina proteasi transmembrana 6 (TMPRSS6) e ne blocca la funzione. Poiché TMPRSS6 normalmente aumenta i livelli di ferro nel sangue, il blocco di questa proteina con il trattamento in studio potrebbe ridurre i livelli di ferro in eccesso.
La durata prevista della partecipazione dei pazienti a questo studio è all’incirca di 1,5 anni. Durante lo studio, i partecipanti dovranno sottoporsi fino a circa 22 visite di studio. I partecipanti qualificati potrebbero ottenere il rimborso delle spese di viaggio da e per il centro per le visite di studio, se consentito e approvato dal comitato etico/dall’autorità di regolamentazione locale.
Come potrebbe aiutarci?
FERVENT-1 sta pianificando di arruolare circa 95 persone con NDTD in 9 Paesi. Il successo dello studio clinico FERVENT-1 dipende dalla segnalazione da parte dei medici di potenziali partecipanti allo studio. I Suoi pazienti potrebbero essere idonei se soddisfano i requisiti seguenti:
- Età compresa tra 18 e 65 anni
- Diagnosi clinica di NTDT
- Sovraccarico di ferro, definito come concentrazione di ferro nel fegato ≥5 mg Fe/g/peso secco misurata tramite R2* RM allo screening
- Ferritina sierica ≥300 ng/mL
Nota: si applicano anche altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
L’équipe di studio esaminerà l’intera anamnesi medica del Suo paziente allo scopo di stabilire se soddisfa tutti i criteri di inclusione e non soddisfa alcuno dei criteri di esclusione. La diversità negli studi clinici è fondamentale per lo sviluppo di trattamenti migliori. Grazie al Suo contributo, può fare in modo che i Suoi pazienti siano rappresentati.
Se fra i Suoi pazienti vi sono soggetti potenzialmente idonei e interessati, illustri Loro le alternative disponibili parlando dello studio clinico FERVENT-1 . Può altresì contattare il centro di studio più vicino per segnalare tali pazienti.
Trovi un centro di studio nelle vicinanze!
La salute e la sicurezza dei Suoi pazienti sono la nostra massima priorità. Ci auguriamo che Lei apprezzi il valore di questa ricerca e che prenda in considerazione la possibilità di segnalare potenziali candidati. Con il Suo supporto, speriamo di poter aiutare i pazienti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente.
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