रक्तसंक्रमणावर अवलंबून नसलेल्या बीटा-थॅलेसेमिया असलेल्या रुग्णांची काळजी घेत आहात?

FERVENT-1 क्लिनिकल अभ्यासाचा विचार करा

रक्तसंक्रमणावर अवलंबून नसलेल्या बीटा-थॅलेसेमिया (NTDT) मुळे लोहाचे प्रमाण जास्त असलेल्या रुग्णांसाठी मर्यादित उपचार पर्याय लक्षात घेता, FERVENT-1 क्लिनिकल संशोधन अभ्यास सध्या नवीन संभाव्य उपचारांचा शोध घेत आहे. FERVENT-1 क्लिनिकल संशोधन अभ्यासाचा विचार करा NTDT मुळे लोहाचे प्रमाण जास्त असलेल्या तुमच्या रूग्णांसाठी नवीनतम उपचारांमध्ये अ‍ॅक्सेस करण्याची संधी.

FERVENT-1 हा NTDT मुळे लोहाचे प्रमाण जास्त असलेल्या प्रौढांसाठी फेज 2 चा क्लिनिकल अभ्यास आहे. हा अभ्यास यकृत लोहाच्या एकाग्रतेवर तपासणी उपचारांचा परिणाम आणि प्लेसिबोच्या तुलनेत तपासण्या उपचारांच्या किमान 2 वेगवेगळ्या डोसची सुरक्षितता आणि सहनशीलता यांचे मूल्यांकन करत आहे.

FERVENT-1 सुमारे 78 आठवडे (सुमारे 1.5 वर्षे) राहील. अभ्यासादरम्यान, अभ्यास उपचार त्वचेखालील इंजेक्शन म्हणून प्रशासित केले जातील. हे एक मोनोक्लोनल अँटीबॉडी आहे जे ट्रान्समेम्ब्रेन सेरीन प्रोटीज 6 (TMPRSS6) ला जोडते आणि त्याचे कार्य अवरोधित करते. TMPRSS6 मुळे रक्तातील लोहाची पातळी सामान्यतः वाढते, अभ्यास उपचाराने या प्रथिनाला अवरोधित केल्याने अतिरिक्त लोहाची पातळी कमी होऊ शकते.

रुग्णांनी या अभ्यासात अंदाजे 1.5 वर्षे सहभागी होण्याची अपेक्षा आहे. अभ्यासादरम्यान, सहभागींसाठी अंदाजे 22 पर्यंत अभ्यास भेटी असतील. स्थानिक नियामक/नितिमूल्य समितीने परवानगी दिल्यास आणि मान्यता दिल्यास पात्र सहभागींना अभ्यास भेटीसाठी साइटवर आणि तेथून परत येण्याच्या प्रवासासाठी खर्च दिला जाऊ शकतो.

तुम्ही कशी मदत करू शकता?

FERVENT-1 ने 9 तारखेला NDTD सह अंदाजे 95 लोकांची नोंदणी करण्याची योजना आखली आहे. FERVENT-1 क्लिनिकल अभ्यासाचे यश संभाव्य अभ्यास सहभागींचा संदर्भ देण्यासाठी डॉक्टरांवर अवलंबून आहे. तुमचे रुग्ण कदाचित पात्र असतील जर ते:

18 ते 60 वर्षे वयाचे आहेत
NTDT चे क्लिनिकल निदान झाले आहे
लोहाचे प्रमाण जास्त असल्यास, यकृत लोह एकाग्रता ≥5 mg Fe/g कोरडे वजन R2* MRI द्वारे स्क्रीनिंगमध्ये मोजले जाते
सीरम फेरीटिन ≥300 ng/mL

कृपया लक्षात ठेवा: इतर प्रोटोकॉल-परिभाषित समावेश/वगळण्याचे निकष लागू होतात.  

अभ्यास टीम तुमचा रुग्ण सर्व समावेश निकषांची पूर्तता करत असल्याची आणि वगळलेल्या निकषांची पूर्तता करत नाही यासाठी त्याचा संपूर्ण वैद्यकीय इतिहास तपासेल. चांगले उपचार विकसित करण्यासाठी क्लिनिकल अभ्यासातील विविधता महत्त्वाची आहे - तुमच्या रुग्णांचे प्रतिनिधित्व केले जाईल याची खात्री करण्यात मदत करा.

तुमच्याकडे संभाव्य पात्र आणि स्वारस्य असलेले रुग्ण असल्यास, त्यांना पर्यायांसह सक्षम करा आणि FERVENT-1 क्लिनिकल अभ्यासावर चर्चा करा. त्यांचा संदर्भ देण्यासाठी तुम्ही जवळच्या अभ्यास साइटशीदेखील संपर्क साधू शकता.

तुमच्या जवळपासची एक अभ्यास साइट शोधा!

तुमच्या रुग्णाचे आरोग्य आणि सुरक्षितता ही आमची सर्वोच्च प्राथमिकता आहे. आम्ही आशा करतो की तुम्ही या संशोधनाच्या परिणामकारतेची कदर कराल आणि संभाव्य उमेदवारांचा संदर्भ देण्याचा विचार कराल. तुमच्या पाठिंब्याने, आम्ही रक्तसंक्रमणावर अवलंबून नसलेल्या बीटा-थॅलेसेमिया असलेल्या रुग्णांना मदत करण्याची आशा करतो.