กำลังให้การดูแลผู้ป่วยที่เป็นโรคโลหิตจางเบต้าธาลัสซีเมียชนิดไม่พึ่งพาเลือดอยู่ใช่ไหม

ลองพิจารณาการศึกษาวิจัยทางคลินิก FERVENT-1 ดูเลย

เนื่องด้วยตัวเลือกในการรักษาที่มีอยู่อย่างจำกัดสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะธาตุเหล็กเกินจากโรคโลหิตจางเบต้าธาลัสซีเมียชนิดไม่พึ่งพาเลือด (NTDT) การศึกษาวิจัยทางคลินิก FERVENT-1 จึงกำลังค้นหาการรักษาที่มีศักยภาพตัวใหม่ พิจารณาการศึกษาวิจัยทางคลินิก FERVENT-1 เป็นโอกาสสำหรับผู้ป่วยของท่านที่มีภาวะธาตุเหล็กเกินเนื่องจาก NTDT ให้เข้าถึงการรักษาที่กำลังจะเกิดขึ้นใหม่

FERVENT-1 เป็นการศึกษาวิจัยทางคลินิกระยะที่ 2 สำหรับผู้ใหญ่ที่มีภาวะธาตุเหล็กเกินเนื่องจาก NTDT การศึกษาวิจัยนี้ประเมินผลของยาวิจัยที่มีต่อความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับและ ความปลอดภัยและความทนต่อยาสำหรับยาวิจัยอย่างน้อย 2 ขนาดเมื่อเทียบกับยาหลอก

FERVENT-1 จะดำเนินเป็นเวลาประมาณ 78 สัปดาห์ (ประมาณ 1.5 ปี) การรักษาในการศึกษาวิจัยจะให้ด้วยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง ตลอดการศึกษาวิจัย ยาวิจัยนี้เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่จับกับ transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6) และปิดกั้นการทำงานของโปรตีนดังกล่าว เนื่องจากโดยทั่วไปแล้ว TMPRSS6 จะเพิ่มระดับธาตุเหล็กในเลือด การปิดกั้นการทำงานของโปรตีนตัวนี้ด้วยยาวิจัยจึงอาจลดระดับธาตุเหล็กที่มีมากเกินไปได้

เราคาดหวังให้ผู้ป่วยเข้าร่วมการศึกษาวิจัยนี้เป็นระยะเวลาประมาณ 1.5 ปี ระหว่างการศึกษาวิจัย ผู้เข้าร่วมการวิจัยจะเข้ารับการนัดตรวจของการศึกษาวิจัยสูงสุดประมาณ 22 ครั้ง ผู้เข้าร่วมการวิจัยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมอาจได้รับการชำระเงินคืนสำหรับค่าเดินทางไปและกลับจากศูนย์วิจัยสำหรับการนัดตรวจของการศึกษาวิจัยหากได้รับอนุญาตและอนุมัติโดยหน่วยงานกำกับดูแล/คณะกรรมการจริยธรรมการวิจัยในท้องถิ่น

ท่านสามารถช่วยได้อย่างไร

FERVENT-1 วางแผนที่จะลงทะเบียนรับสมัครคนประมาณ 95 คนที่เป็น NTDT ทั่วโลก ความสำเร็จของการศึกษาวิจัย FERVENT-1 ขึ้นอยู่กับแพทย์ที่ส่งต่อผู้ที่อาจมีคุณสมบัติเหมาะสมในการเข้าร่วมการศึกษาวิจัย ผู้ป่วยของท่านอาจมีคุณสมบัติเหมาะสมหาก:

มีอายุ 18 ถึง 65 ปี
ได้รับการวินิจฉัยทางการแพทย์ว่าเป็น NTDT
มีภาวะธาตุเหล็กเกิน โดยมีความเข้มข้นของธาตุเหล็กในตับ ≥5 mg Fe/g dry weight ตามที่วัดโดย R2* MRI ในขั้นตรวจคัดกรอง
มีเฟอร์ริตินในซีรัม ≥ 300 ng/mL

โปรดทราบว่า: นอกจากนี้ ยังมีเกณฑ์การคัดเข้า/การคัดออกอื่นตามที่กำหนดไว้ในโครงร่างการวิจัย

ทีมวิจัยจะตรวจสอบประวัติทางการแพทย์ทั้งหมดของผู้ป่วยของท่านเพื่อดูว่ามีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์การคัดเข้าทุกข้อหรือไม่และไม่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์การคัดออกข้อใดก็ตาม ความหลากหลายในการศึกษาวิจัยทางคลินิกมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการพัฒนาการรักษาที่ดียิ่งขึ้น โดยช่วยให้แน่ใจว่ากลุ่มประชากรเป็นตัวแทนของผู้ป่วยของท่าน

หากท่านมีผู้ป่วยที่เป็นไปได้ว่าจะมีคุณสมบัติที่เหมาะสมและมีความสนใจเข้าร่วม โปรดให้ข้อมูลเกี่ยวกับทางเลือกและสนทนาเกี่ยวกับการศึกษาวิจัยทางคลินิก FERVENT-1 กับผู้ป่วย นอกจากนี้ท่านยังสามารถติดต่อศูนย์วิจัยที่ใกล้ที่สุดเพื่อส่งต่อผู้ป่วยไปยังทีมวิจัยได้

การศึกษวิจัยทางคลินิกจะใช้ผลิตภัณฑ์ยาวิจัยซึ่งหน่วยงานกำกับดูแลยังไม่ได้ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลอย่างครบถ้วน

ค้นหาศูนย์วิจัยที่อยู่ใกล้ท่าน

สุขภาพและความปลอดภัยของผู้ป่วยเป็นสิ่งที่เราให้ความสำคัญมากที่สุด เราหวังว่าท่านจะให้ความสำคัญกับผลลัพธ์ของการวิจัยนี้และจะพิจารณาส่งต่อผู้ที่อาจมีคุณสมบัติเหมาะสมในการเข้าร่วมการศึกษาวิจัย ด้วยการสนับสนุนจากท่าน เราหวังว่าจะให้ความช่วยเหลือแก่ผู้ที่เป็นโรคโลหิตจางเบต้าธาลัสซีเมียชนิดไม่พึ่งพาเลือดได้