നോൺ-ട്രാൻസ്‌ഫ്യൂഷൻ ഡിപ്പൻഡന്റ് ബീറ്റ-തലാസീമിയ ഉള്ള രോഗികളെ പരിചരിക്കുന്നുണ്ടോ?

FERVENT-1 ക്ലിനിക്കൽ പഠനം പരിഗണിക്കുക

നോൺ-ട്രാൻസ്‌ഫ്യൂഷൻ ഡിപ്പൻഡന്റ് ബീറ്റ-തലാസീമിയ (NTDT) കാരണം അമിതമായ അയൺ സാന്നിധ്യമുള്ള രോഗികൾക്കുള്ള പരിമിതമായ ചികിത്സാ ഓപ്‌ഷനുകൾ കണക്കിലെടുക്കുമ്പോൾ FERVENT-1 ക്ലിനിക്കൽ ഗവേഷണ പഠനം നിലവിൽ പുതിയ ചികിത്സാ സാധ്യതകൾ അന്വേഷിക്കുന്നു. NTDT കാരണം അമിതമായ അയൺ സാന്നിധ്യമുള്ളനിങ്ങളുടെ രോഗികൾക്ക് വികസിപ്പിച്ചുകൊണ്ടിരിക്കുന്ന ചികിത്സകൾ ആക്‌സസ് ചെയ്യാനുള്ള അവസരമായി FERVENT-1 ക്ലിനിക്കൽ ഗവേഷണ പഠനത്തെ കണക്കാക്കുക.

NTDT കാരണം അമിതമായ അയൺ സാന്നിധ്യമുള്ള മുതിർന്നവർക്കുള്ള ഘട്ടം 2 ക്ലിനിക്കൽ പഠനമാണ് FERVENT-1. ലിവർ അയൺ സാന്ദ്രതയിൽ അന്വേഷണാത്മക ചികിത്സയുടെ പ്രഭാവവും പ്ലാസിബോയുമായി താരതമ്യം ചെയ്‌താൽ കുറഞ്ഞത് 2 വ്യത്യസ്‌ത ഡോസുകളുടെ സുരക്ഷയും സഹനക്ഷമതയും ഈ പഠനം വിലയിരുത്തുന്നു.

FERVENT-1 ഏകദേശം 78 ആഴ്‌ച (ഏകദേശം 1.5 വർഷം) നീണ്ടുനിൽക്കും. പഠന കാലയളവിൽ, സബ്‌ക്യൂട്ടേനിയസ് ഇൻജക്ഷനായി പഠന ചികിത്സ നൽകും. ഇത് ട്രാൻസ്‌മെംബ്രെയ്‌ൻ സെറിൻ പ്രോടീസ് 6-ൽ (TMPRSS6) അറ്റാച്ച് ചെയ്‌ത് ഇതിന്റെ പ്രവർത്തനം തടയുന്ന മോണോക്ലോണൽ ആന്റിബോഡിയാണ്. TMPRSS6 സാധാരണയായി രക്തത്തിലെ അയൺ ലെവൽ വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നതിനാൽ, പഠന ചികിത്സയിലൂടെ ഈ പ്രോട്ടീൻ ബ്ലോക്ക് ചെയ്യുന്നത് അധിക അയൺ ലെവലുകൾ കുറയ്ക്കാൻ സഹായിച്ചേക്കാം.

രോഗികൾ ഏകദേശം 1.5 വർഷം ഈ പഠനത്തിൽ പങ്കെടുക്കുമെന്ന് പ്രതീക്ഷിക്കുന്നു. പഠന കാലയളവിൽ, പങ്കെടുക്കുന്നയാളുകൾക്ക് ഏകദേശം 22 പഠന സന്ദർശനങ്ങൾ വരെ ഉണ്ടായിരിക്കും. പ്രാദേശിക റെഗുലേറ്ററി/എത്തിക്‌സ് കമ്മറ്റിയുടെ അംഗീകാരവും അനുമതിയും ഉണ്ടെങ്കിൽ, പഠന സന്ദർശനങ്ങൾക്കായി സൈറ്റിലേക്കും തിരിച്ചുമുള്ള യാത്രയ്ക്ക് യോഗ്യതയുള്ള പങ്കെടുക്കുന്നയാളുകൾക്ക് റീഇംബേഴ്‌സ്‌മെന്റ് ലഭിക്കുന്നതാണ്.

നിങ്ങൾക്ക് എങ്ങനെ സഹായിക്കാനാകും?

FERVENT-1 9 രാജ്യങ്ങൾ നിന്നായി NDTD ഉള്ള ഏകദേശം 95 പേരെ എൻറോൾ ചെയ്യാൻ പ്ലാൻ ചെയ്യുന്നു. FERVENT-1 ക്ലിനിക്കൽ പഠനത്തിന്റെ വിജയം പഠനത്തിൽ പങ്കെടുക്കുന്നവരാകാൻ സാധ്യതയുള്ളവരെ റഫർ ചെയ്യുന്ന ഫിസിഷ്യൻമാരെ ആശ്രയിച്ചിരിക്കുന്നു. ഇനിപ്പറയുന്ന മാനദണ്ഡങ്ങൾ പാലിക്കുന്നുണ്ടെങ്കിൽ, നിങ്ങളുടെ രോഗികൾക്ക് യോഗ്യതയുണ്ടായേക്കും:

18 - 60 വയസ്സ് പ്രായമുള്ളവർ
NTDT രോഗനിർണ്ണയം നടത്തിയിട്ടുള്ളവർ
അമിതമായ അയൺ സാന്നിധ്യം എന്നാൽ സ്‌ക്രീനിംഗിൽ R2* MRI പ്രകാരം അളക്കുന്ന ലിവർ അയൺ സാന്ദ്രത ≥5 mg Fe/g ഡ്രൈ വെയ്‌റ്റ് എന്നാണ് നിർവചിച്ചിരിക്കുന്നത്
സീറം ഫെറിറ്റിൻ ≥300 ng/mL

ഇനിപ്പറയുന്നത് ശ്രദ്ധിക്കുക: മറ്റ് പ്രോട്ടോക്കോൾ നിർദ്ദിഷ്‌ട ഉൾപ്പെടുത്തൽ/ഒഴിവാക്കൽ മാനദണ്ഡം ബാധകമാണ്.  

നിങ്ങളുടെ രോഗികൾ എല്ലാ ഉൾപ്പെടുത്തൽ മാനദണ്ഡങ്ങളും പാലിക്കുന്നുണ്ടെന്നും ഒഴിവാക്കൽ മാനദണ്ഡങ്ങളൊന്നും പാലിക്കുന്നില്ലെന്നും ഉറപ്പാക്കുന്നതിന് പഠന ടീം അവരുടെ പൂർണ്ണമായ മെഡിക്കൽ ചരിത്രം പരിശോധിക്കും. മികച്ച ചികിത്സകൾ വികസിപ്പിക്കുന്നതിന് ക്ലിനിക്കൽ പഠനങ്ങളിൽ വൈവിധ്യം പ്രധാനമാണ് - നിങ്ങളുടെ രോഗികളുടെ പ്രാതിനിധ്യം ഉറപ്പാക്കാൻ സഹായിക്കുക.

യോഗ്യതയുണ്ടാകാൻ സാധ്യതയുള്ള താൽപ്പര്യമുള്ള രോഗികൾ നിങ്ങൾക്ക് ഉണ്ടെങ്കിൽ, ഓപ്ഷനുകൾ നൽകിയും FERVENT-1 ക്ലിനിക്കൽ പഠനത്തെ കുറിച്ച് ചർച്ച ചെയ്‌തും അവരെ പ്രോത്സാഹിപ്പിക്കുക. അവരെ റഫർ ചെയ്യുന്നതിന് നിങ്ങൾക്ക് ഏറ്റവും അടുത്തുള്ള പഠന സൈറ്റിൽ ബന്ധപ്പെടാനും കഴിയും.

നിങ്ങൾക്ക് സമീപമുള്ള പഠന സൈറ്റ് കണ്ടെത്തുക!

നിങ്ങളുടെ രോഗിയുടെ ആരോഗ്യത്തിനും സുരക്ഷയ്ക്കും ഞങ്ങൾ പ്രഥമ പരിഗണന നൽകുന്നു. ഈ ഗവേഷണത്തിന്റെ ഇം‌പാക്റ്റ് നിങ്ങൾ വിലമതിക്കുമെന്നും ക്യാൻഡിഡേറ്റുകളാകാൻ സാധ്യതയുള്ളവരെ റഫർ ചെയ്യുമെന്നും ഞങ്ങൾ പ്രതീക്ഷിക്കുന്നു. നിങ്ങളുടെ പിന്തുണയോടെ, നോൺ-ട്രാൻസ്‌ഫ്യൂഷൻ ഡിപ്പൻഡന്റ് ബീറ്റ-തലാസീമിയ ഉള്ള രോഗികളെ സഹായിക്കാനാകുമെന്ന് ഞങ്ങൾ പ്രതീക്ഷിക്കുന്നു.