照护非输血依赖型 β-地中海贫血患者？

考虑 FERVENT-1

鉴于非输血依赖型β地中海贫血 (NTDT) 铁超载患者的治疗方案有限，FERVENT-1 临床研究目前正在研究新的潜在治疗方法。请考虑将 FERVENT-1 临床研究作为 NTDT 铁超载患者获得新疗法的机会。

FERVENT-1 是一项针对 NTDT 铁超载成人患者的 Ⅱ 期临床研究。本研究将评估试验性治疗对肝脏铁浓度的影响，以及与安慰剂相比，至少两种不同剂量试验性治疗的安全性和耐受性。

FERVENT-1 将持续约 78 周（约 1.5 年）。在研究过程中，研究治疗将通过皮下注射进行。它是一种单克隆抗体，能附着于跨膜丝氨酸蛋白酶 6 (TMPRSS6) 并阻断其功能。由于 TMPRSS6 通常会增加血液中的铁含量，因此用该研究治疗阻断这种蛋白质可能会降低过高的铁水平。

预计患者参加本研究的时间约为 1.5 年。在研究期间，参与者将最多进行约 22 次研究访视。如果当地监管/道德委员会允许并批准，符合条件的参与者可报销往返研究中心的差旅费。

您如何提供帮助？

FERVENT-1 计划在 9 个国家/地区招募约 95 名 NDTD 患者。 FERVENT-1 临床研究的成功有赖于医生推荐潜在的研究参与者。如果满足以下条件，您的患者可能有资格参与：

请注意： 方案定义的其他入选/排除标准也适用。

研究团队将检查患者的完整病史，以确定他们是否符合所有入选标准，以及是否不符合任何排除标准。临床研究中的多样性对于开发更优治疗方法至关重要 - 帮助确保您的患者得到关注。

如果您的患者可能符合条件并且感兴趣，请向他们推荐并与其讨论 FERVENT-1 临床研究。您还可以联系最近的研究中心以推荐这些患者。

本临床试验将使用一种研究性药物产品，其安全性和有效性尚未得到监管机构的全面评估。

您的患者的健康和安全是我们的首要任务。我们希望您重视本研究的影响，并考虑推荐潜在的候选者。有了您的支持，我们希望能够帮助非输血依赖型 β-地中海贫血患者。