Τι είναι η κλινική ερευνητική μελέτη FERVENT-1;

Επί του παρόντος, εργαζόμαστε για την ανάπτυξη πιθανών θεραπειών για τη μη εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία. Η μελέτη FERVENT-1 είναι μια κλινική ερευνητική μελέτη που στοχεύει στην αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας μιας υπό έρευνας θεραπείας για τη μείωση των υπερβολικών επιπέδων σιδήρου σε ενήλικες με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία.

Ποια είναι η θεραπεία της μελέτης;

Υπό έρευνα θεραπεία:
Αυτή η θεραπεία είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει μια πρωτεΐνη του σώματος που ονομάζεται TMPRSS6. Αυτή η πρωτεΐνη υπό φυσιολογικές συνθήκες αυξάνει την ποσότητα του σιδήρου στο αίμα. Η αναστολή αυτής της πρωτεΐνης με την υπό έρευνα θεραπεία ενδέχεται να μειώσει τα επιπλέον επίπεδα σιδήρου στο σώμα. Ο όρος «υπό έρευνα» σημαίνει ότι δεν έχει εγκριθεί για χρήση εκτός κλινικών μελετών.

Εικονικό φάρμακο:  
Το εικονικό φάρμακο μοιάζει με την υπό έρευνα θεραπεία, αλλά δεν περιέχει πραγματικό φάρμακο. Οι ερευνητές μπορούν να διαπιστώσουν εάν μια υπό έρευνα θεραπεία είναι αποτελεσματική, κατανοώντας εάν λειτουργεί καλύτερα από ένα εικονικό φάρμακο.

Μόλις ο ιατρός της μελέτης επιβεβαιώσει ότι πληροίτε τις προϋποθέσεις, θα εκχωρηθείτε τυχαία για να λάβετε την υπό έρευνα θεραπεία ή εικονικό φάρμακο. Θα έχετε 4 στις 5 πιθανότητες να λάβετε την υπό έρευνα θεραπεία έναντι του εικονικού φαρμάκου.

Η θεραπεία μελέτης χορηγείται με υποδόρια ένεση (βελόνα κάτω από το δέρμα).

Τι μπορώ να περιμένω εάν συμμετάσχω;

Η συμμετοχή στη μελέτη είναι 100% εθελοντική (είναι δική σας επιλογή). Θα λάβετε πληροφορίες για το τι να περιμένετε, καθώς και για τον ρόλο και τις ευθύνες σας εάν συμμετάσχετε στη μελέτη FERVENT-1. Μπορείτε να αποχωρήσετε από τη μελέτη ανά πάσα στιγμή, χωρίς αυτό να επηρεάσει τη συνήθη υγειονομική σας περίθαλψη.

Εάν συμμετάσχετε στη μελέτη, υπάρχουν ορισμένα πράγματα που αναμένεται να κάνετε. Αυτό περιλαμβάνει τη συμμετοχή σε επισκέψεις της μελέτης και την πραγματοποίηση ορισμένων αξιολογήσεων και διαδικασιών, όπως απεικονιστικές εξετάσεις και αιμοληψίες. Η συμμετοχή σας μπορεί να διαρκέσει έως και περίπου ενάμιση χρόνο και περιλαμβάνει έως και 22 επισκέψεις μελέτης.

Οι συμμετέχοντες που πληρούν τις προϋποθέσεις ενδέχεται να αποζημιωθούν για τη μεταφορά τους από και προς το κέντρο μελέτης για τις επισκέψεις μελέτης. Το προσωπικό του κέντρου μελέτης θα σας παρέχει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την αποζημίωση όπως έχει εγκριθεί στη χώρα και το κέντρο μελέτης σας.

Πώς μπορώ να συμμετάσχω;

Εάν επιθυμείτε να συμμετάσχετε στη κλινική μελέτη FERVENT-1, μπορείτε να συμπληρώσετε ένα σύντομο ερωτηματολόγιο προκαταρκτικής διαλογής για να δείτε εάν είστε επιλέξιμοι.

Τι άλλο θα πρέπει να γνωρίζω;

Όπως με όλα τα φάρμακα, η λήψη της υπό έρευνα θεραπείας ενέχει πιθανούς κινδύνους. Εάν πληροίτε τις προϋποθέσεις και επιλέξετε να συμμετάσχετε, θα σας παρασχεθεί ένα έντυπο συναίνεσης μετά από ενημέρωση, το οποίο θα εξηγεί τυχόν πιθανούς κινδύνους και παρενέργειες. Είναι επίσης πιθανό η θεραπεία της μελέτης να σας επηρεάσει με άγνωστους τρόπους. Η υγεία και η ασφάλειά σας είναι οι κορυφαίες προτεραιότητές μας και θα παρακολουθούνται στενά καθ' όλη τη διάρκεια της συμμετοχής σας.

Μπορεί να επωφεληθείτε από πρόσθετους ιατρικούς ελέγχους επιπλέον της συνήθους φροντίδας σας και να έχετε πρόσβαση σε ειδικούς για τη μη εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία. Δεν παρέχεται καμία εγγύηση ότι θα έχετε ιατρικό όφελος από τη συμμετοχή σε αυτήν τη μελέτη. Η πάθησή σας μπορεί να βελτιωθεί, να παραμείνει ίδια ή ακόμα και να επιδεινωθεί. Είστε ελεύθεροι να αποσυρθείτε από τη μελέτη για οποιονδήποτε λόγο και ανά πάσα στιγμή.

Βρείτε ένα κέντρο της μελέτης κοντά σας

Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με την κλινική μελέτη FERVENT-1 και εάν μπορεί να είναι κατάλληλη για εσάς, επικοινωνήστε με το πλησιέστερο κέντρο της μελέτης. Θα χαρούν να σας βοηθήσουν.