In cosa consiste lo studio di ricerca clinica FERVENT-1?

Attualmente stiamo lavorando allo sviluppo di possibili trattamenti per la beta-talassemia non trasfusione-dipendente. FERVENT-1 è uno studio clinico che mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale per ridurre i livelli eccessivi di ferro negli adulti affetti da beta-talassemia non trasfusione-dipendente.

Qual è il trattamento in studio?

Trattamento sperimentale:
Questo trattamento è costituito da un anticorpo monoclonale diretto a una proteina presente nell’organismo chiamata TMPRSS6. Questa proteina normalmente aumenta la quantità di ferro nel sangue. Il blocco di questa proteina con il trattamento sperimentale potrebbe ridurre i livelli eccessivi di ferro nell’organismo. L’aggettivo “sperimentale” indica che non è approvato per l’uso al di fuori degli studi clinici.

Placebo:  
Il placebo ha un aspetto simile al trattamento sperimentale ma che non contiene alcun farmaco reale. I ricercatori possono stabilire se un trattamento sperimentale è efficace determinando se funziona meglio di un placebo.

Una volta che il medico dello studio avrà confermato la Sua idoneità, Le verrà assegnato in modo casuale il trattamento sperimentale o un placebo. Avrà una probabilità di 4 su 5 di ricevere il trattamento sperimentale rispetto al placebo.

Il trattamento in studio viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (un ago inserito sotto la pelle).

Cosa devo aspettarmi nel caso in cui decidessi di partecipare?

La partecipazione allo studio è interamente volontaria (ossia è una scelta che spetta a Lei). Le forniremo informazioni sul programma nonché sul Suo ruolo e sulle Sue responsabilità di partecipante allo studio FERVENT-1. Può abbandonare lo studio in qualsiasi momento senza che ciò influisca sull’assistenza sanitaria che riceve regolarmente.

Se decide di partecipare allo studio, dovrà svolgere alcune attività, tra cui sottoporsi alle visite di studio e a determinate valutazioni e procedure, quali esami di diagnostica per immagini, biopsie e prelievi di sangue. La Sua partecipazione potrebbe durare fino a circa un anno e mezzo e comprendere fino a 22 visite di studio.

Ai partecipanti qualificati potranno essere rimborsate le spese di viaggio da e per il centro di studio per le visite di studio. Il personale del centro di studio Le fornirà maggiori informazioni sul rimborso così come approvato nel Suo Paese e dal centro di studio.

Come posso partecipare?

Se desidera partecipare allo studio clinico FERVENT-1, può compilare il questionario di pre-screening che consentirà di valutare la Sua potenziale idoneità.

Che cos’altro dovrei sapere?

Al pari di tutti gli altri farmaci, l’assunzione del trattamento sperimentale implica possibili rischi. In caso di idoneità e se sceglie di partecipare, Le forniremo un modulo di consenso informato che illustra gli eventuali possibili rischi e tutti gli effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. È anche possibile che il trattamento in studio abbia degli effetti non ancora noti. La salute e la sicurezza dei partecipanti sono le nostre principali priorità e saranno attentamente monitorate per l’intera durata della partecipazione.

Oltre alle cure che riceve regolarmente, potrebbe avere accesso a ulteriori controlli medici e alla consulenza di specialisti in beta-talassemia non trasfusione-dipendente. Non vi è alcuna garanzia che la partecipazione a questo studio Le permetta di ottenere benefici sotto il profilo medico. Le Sue condizioni potrebbero migliorare, rimanere invariate o persino peggiorare. Lei può liberamente ritirarsi dallo studio per qualsiasi motivo e in qualsiasi momento.

Questo studio clinico utilizzerà un farmaco sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state completamente valutate dalle autorità di regolamentazione.

Trovi un centro di studio nelle vicinanze

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico FERVENT-1 e per scoprire se sia adatto al Suo caso, La invitiamo a rivolgersi al centro di studio più vicino, il cui personale è a Sua completa disposizione.